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GNEミオパチーをはじめとしたウルトラオーファンドラッグに関する総説
鈴木直輝先生がGNEミオパチーの治療薬開発に関連して、現在の希少性疾病の治療開発に関する問題点などをまとめた英文総説「Ultra-Orphan drug development for GNE Myopathy: A synthetic literature review and meta-analysis」をJ Neuromuscular Diseases誌に報告しました。
年末にはALSに対するトフェルセンの日本での製造販売承認のニュースもありました。2025年は難病の治療開発がさらに進むことを期待します。