鈴木直輝先生がFUSの病的バリアントを持つALS（FUS-ALS）に対するアンチセンスオリゴ療法についてのCommentをThe Lancet誌に寄稿しました。コロンビア大学のShneider先生は大阪で行われた日本神経学会学術集会で本研究について講演されていました。呼吸器を使用し介助が必要だった患者さんが独力で手すりなく登れるようになった動画は大変印象的でした。東北大学が運営する家族性ALSのレジストリであるJapan Familial ALS Trial-ready registry (J-FAST)についても紹介しています。

「Jacifusen for FUS-ALS: Molecular Effects and Clinical Outcomes in a Case Series」

https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)01038-4/fulltext

元論文「Antisense Oligonucleotide Jacifusen for FUS-ALS: An Investigator-Initiated, Multicenter Case Series」